Resumo em Português:

Este artigo aborda, de forma crítica, aspectos das políticas públicas brasileiras para medicamentos, com ênfase nos de alto custo dirigidos às doenças raras. As doenças lisossômicas foram utilizadas como exemplo pela sua raridade e pela tendência mundial para o desenvolvimento de novos fármacos para seu tratamento. Três doenças foram abordadas: doença de Gaucher, doença de Fabry e mucopolissacaridose tipo I. Embora todas tenham medicamentos registrados no Brasil, a doença de Gaucher é a única com protocolo clínico e diretrizes de tratamento balizadas pelo Ministério da Saúde. Os autores almejam, com este artigo, fomentar a discussão sobre o papel da avaliação de tecnologias em saúde para o tratamento das doenças raras no Brasil, enfatizando a necessidade de políticas legitimadas dirigidas especialmente a elas. A despeito das dificuldades de se estabelecer uma política de saúde específica para cada doença rara, é possível o estabelecimento de modelos racionais para lidar com esse crescente desafio.

Resumo em Inglês:

This paper approaches in a critical way aspects of Brazilian public policies for drugs, emphasizing those classified as high cost and for rare diseases. The lysosomal storage diseases was taken as an example because of their rarity and the international trend for the development of new drugs for their treatment, all at high costs. Three lysosomal storage diseases were approached: Gaucher disease, Fabry disease and mucopolysaccharidosis type I. Gaucher disease has its treatment drug licensed in Brazil and guidelines for its use are established through a clinical protocol by the Ministry of Health. The others have their drug treatments registered in Brazil; however, no treatment guidelines for them have been developed by the government. The objective of the paper was to foster the discussion on the role of health technology assessment for high-cost drugs for rare diseases in Brazil, emphasizing the need for establishing health policies with legitimacy towards these diseases. Despite the difficulties in establishing a health policy for each rare disease, it is possible to create rational models to deal with this growing challenge.

Resumo em Português:

Trata-se de uma revisão bibliográfica sobre estudos de avaliação do Programa Saúde da Família (PSF). Foram consultadas as bases de dados Lilacs e SciELO até abril de 2007. Analisaram-se os textos completos de 88 artigos publicados. Foi observado que a maioria dos artigos foi publicada em 2005 e 2006, em periódicos destinados à Saúde Pública, sendo que os principais sujeitos pesquisados foram os profissionais das equipes de saúde da família e usuários do PSF. Os estudos foram realizados principalmente em São Paulo, Bahia e Ceará, sendo os objetivos mais frequentes a avaliação do processo de trabalho e avaliação do impacto do PSF. A classificação dos estudos quanto aos resultados da avaliação do PSF em satisfatórios ou insatisfatórios é discutida, e variou de acordo com o delineamento metodológico empregado e os respectivos componentes de estrutura, processo e resultado. A avaliação no PSF é fundamental para a validação e o direcionamento da estratégia.

Resumo em Inglês:

This is a bibliographic review on the evaluation studies of the Family Health Program (FHP). Lilacs and SciELO databases were consulted up to April, 2007. Full texts of 88 published articles were analyzed. It was observed that most articles were published between the years 2005 and 2006 in periodicals intended for the Health Service, being the main subjects to the research professionals of FHP teams and FHP users. The studies were mainly carried out in the states of São Paulo, Bahia and Ceará. The most frequent objectives were the evaluation of the working process and the impact. The studies classification, regarding to the results of the FHP evaluation, as satisfactory or not satisfactory is discussed, and varied according to the methodological design applied and the respective structure components, process and result. The FHP evaluation is essential for the validation and conduction of the strategy.